吡非尼酮(pirfenex)对皮肌炎合并间质性肺病患者的疗效

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  根据先前的回顾性队列研究,间质性肺病(ILD)在皮肌炎(DM)中发病率高达50%。作为DM的亚型,CADM患者患上急性进展性ILD的风险更高,尤其是在有抗MDA-5抗体的情况下。大多数CADM-RPILD患者对高剂量糖皮质激素和免疫抑制剂等强化疗法具有耐受性,导致死亡率超过50%。近日一项研究评估了吡非尼酮()治疗无肌病性皮肌炎合并急进型间质性肺病的疗效。

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  吡非尼酮添加组中,84.6%呈抗MDA-5 Ab阳性,这是最具代表性的较差预后指标。人们认为,抗MDA-5 Ab与CADM患者患上急性进展性致命ILD呈强烈相关性。我们得出的数据表明,添加吡非尼酮很有可能对伴有CADM的高风险急性ILD患者的存活率并无影响;不过,对于亚急性ILD(病程为3~6个月)患者,吡非尼酮有助于抑制疾病进展,最终改善预后。值得注意的是,对于慢性IPF患者,吡非尼酮需要数周至3个月的时间才能发挥其疗效。在肺损伤的急性期,吡非尼酮的“慢起效”抗纤维化特性不足,这与如下观察结果相一致:吡非尼酮无法降低急性IPF恶化的风险。

  此外,根据我们得出的数据,抗MDA-5 Ab显然不是的反应指标,因为经吡非尼酮治疗的存活者与已故者的抗体阳性并不存在显著性差异(分别为80.0%和90.9%,p= 0.617)。换言之,似乎只有ILD进展的斜率和病理生理学的周期才是最重要的。鉴于某些局限性,研究结果应予以谨慎解释。首先,本研究是一项单中心、非盲试验,对照患者并非前瞻性随机化。其次,样本量有限,尤其是用于亚组分析的样本量。因此,需要在继发CADM的亚急性ILD吡非尼酮目标患者中开展一项多中心、随机、对照试验。

  

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