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反复接受红细胞输血的(MDS)患者会在组织内发生铁积聚。铁螯合药物地拉罗司能否改善这些患者的生活质量和生存仍不清楚。为了阐明这一问题,Angelucci和同事开展了一项随机、双盲、3期研究,研究中以2:1的比例将225例患者(患低危或中危MDS,铁蛋白>1,000 ng/mL,输血>15个单位)随机分组,接受地拉罗司或安慰剂治疗(abstract 234)。
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对于那些在遭受苦难的人来说,他们需要别人的关怀与鼓励。 这都是善意的。谢谢读者的理解。
地拉罗司对儿童镰状细胞病患者的长期有效性和安全性如何?
地拉罗司( Deferasirox )被批准为镰状细胞病(SCD)的铁鳌合剂,但是关于其治疗儿童患者的长期有效性和安全性数据有限。一项研究对其疗效进行了探索。这项回顾性研究纳入62名东伦敦和埃塞克斯临床血红蛋白病网络的定期输血儿童患者(中位年龄9.2 ±3.2岁
别为失败找个理由,这样容易失去自信;要为失败找个对策,这样才能产生力量。
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地拉罗司组的中位治疗时间比安慰剂组长217天。地拉罗司组的无事件生存期显著延长(1,440天vs.1,091天),中位总生存期(OS)显著延长(1,907天vs.1,509天),铁蛋白水平下降。由于本试验纳入的受试者数量少于预期,因此结局(例如心力衰竭和肝硬化)未达到统计学显著性,且重度不良事件发生率无差异。
尽管如此,试验结果仍支持对有铁中毒表现的MDS患者使用铁螯合治疗。是一种祛铁药物,除了螯合细胞内铁,还与铁调素增加有关,可减少肠细胞的铁吸收,故去铁疗效更好。临床中还被用于治疗地中海贫血。
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地拉罗司/恩瑞格单药疗法对严重铁过载的患者有效
已经有研究表明,地拉罗司( 恩瑞格 )单药疗法可有效降低心肌衰弱和肝脏铁浓度(LIC),尽管一些患者可能需要强化螯合作用一段时间。HYPERION是一项非盲、单臂前瞻性2期研究,评估了地拉罗司-去铁胺(DFO)治疗严重输血性心肌铁尘肺(心肌衰弱[m]T2* 5-
