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特发性PAH患病者:波生坦(TRACLEER)改善运动耐量和心功能并可良好耐受。波生坦医治特发性PAH(IPAH)研究纳入79例经右心导管等技术确诊的新发特发性PAH患病者。医治16周,患病者6分钟步行距离(6 MWD)由基线时的(343.7±93.7)米延长至(397.5±104.4)米,心功能分级显着改善,博格(Borg)呼吸困难评分由 (3.0±1.5)降至(2.5±1.5),肺动脉收缩压从(97.8±25.2) mmHg下降至(92.8±29.5) mmHg,并且没有患病者因无法耐受的不良反应而退出。
先心病相关PAH患病者:波生坦改善运动能力和血流动力学。BREATHE-5评估了波生坦对世界卫生组织(WHO)心功能分级(FC)Ⅲ级艾森曼格综合征患病者的治疗效果。医治16周后,波生坦可显着改善艾森曼格综合征患病者的运动能力、心功能分级,并减少肺血管阻力和平均肺动脉压。此外,波生坦不减少患病者血氧饱和度,提示药品不影响体肺循环之间的平衡。连续观察24周时波生坦仍显示出良好效果。在BREATHE-5的亚组研究中,伴有房间隔缺损(ASD)和室间隔缺损(VSD)的艾森曼格综合征患病者的运动能力、血流动力学均表现出相似阶段的改善,提示间隔的缺损部位并非波生坦治疗效果的关键决定要素。
结缔组织病相关联性PAH患病者:波生坦(TRACLEER)改善临床状况及生存几率。TRUST研究中WHO FC Ⅲ级的结缔组织病相关联性PAH(PAH-CTD)患病者接受波生坦医治48周,27%的患病者出现心功能分级改善,无临床恶化严重的生存几率估计值为68%,总生存几率为92%;在大部分患病者中波生坦与临床状况改善或稳定具有相关联性。
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