靶向药物波生坦(TRACLEER)可用于治疗儿童肺动脉高压吗

肺动脉高压（PAH）的特征是肺血管阻力进行性延长，最终导致右心衰竭和去世。10多年来的系列循证医科学研究，证实了波生坦（TRACLEER）等靶向药物物对于PAH的医治效果，靶向药物物的应用使患病者的预后及生存期显着改善。那少儿肺动脉高压患病者能够吃波生坦吗？BREATHE-3研究评价了波生坦对12岁以下PAH患儿的有效性和安全特性。

区别给予10~20 kg、20~40 kg和>40 kg患儿31.25、62.5和125 毫克波生坦1次/日医治，4周后调整为2次/日直至12周。研究表明，患儿对波生坦医治均良好耐受，并且肺血管阻力指数、平均肺动脉压力显着减少，心指数及右房压有改善趋势。该研究的剂量方案已被推广应用（Clin Pharmacol Ther 2003,73:372）。

多中心、前瞻性、非对照FUTURE-1研究评价了波生坦（TRACLEER）对PAH患儿应用儿科制剂的治疗效果和安全特性。研究的有效性指标包括心功能分级以及家长和临床总体临床印象量表评分。结果表明，波生坦儿科制剂的接受性和耐受性均较好，并且所有患儿均未出现肝酶上升或贫血；有效性指标改善主要在既往未接受波生坦医治的患儿中出现。

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