地拉罗司对儿童镰状细胞病患者的长期有效性和安全性如何？

地拉罗司(Deferasirox)被批准为镰状细胞病（SCD）的铁鳌合剂，但是关于其医治少儿患病者的长期有效性和安全特性数据有限。一项研究对其治疗效果进行了探索。这项回顾性研究纳入62名东伦敦和埃塞克斯临床血红蛋白病网络的定期输血少儿患病者（中位年龄9.2 ±3.2岁）。治疗效果检查包括每月的血清铁蛋白（SF）检查和每年的R2 MRI评估肝铁浓度（LIC），安全特性标记包括血清肌酐酸和丙氨酸转氨酶（ALT）。

地拉罗司医治平均坚持时间为2.5±1.4年，第36个月的平均剂量为25毫克/kg/d。医治开始时的平均SF为2542 ±952 ng/mL，第36个月延长至4691 ±2255 ng/mL（P =0.05）。首次扫描的平均LIC为10.3毫克/g干重，在随访扫描中未出现明显延长。LIC和SF的相对变化之间存在显着的关联（R2 = 0.66，P < 0.001）。53%的患病者发生可逆性转氨酶上升，可能是由于药品引发的肝炎。调查问卷的响应表明50%以上的少儿吃地拉罗司时发生困难，通常是由于味道难闻。

结果显示50%以上的SCD少儿对地拉罗司的铁过载控制不充分。导致这一结果的原理是频繁中断剂量，还是耐受性和依从性差或药品的治疗效果差尚不明白。研究者建议进行进一步研究来证实这些结果，并优化这一患病者群的铁鳌合剂。

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