地拉罗司、恩瑞格单药疗法对严重铁过载的患者有效

已经有研究表明，地拉罗司（恩瑞格）单药治疗方法可有效减少心肌衰弱和肝脏铁浓度（LIC），尽管一些患病者可能需要强化螯合作用一段时间。HYPERION是一项非盲、单臂前瞻性2期研究，评估了地拉罗司-去铁胺（DFO）医治严重输血性心肌铁尘肺（心肌衰弱[m]T2* 5-<10 ms；左心室射血分数[LVEF]≥56%），随后高达mT2*>10 ms时选择性转变至地拉罗司单药治疗方法的治疗效果。

患病者的平均剂量为地拉罗司：30.5毫克/kg/天，DFO：36.3毫克/kg/天，5天为一疗程。mT2*比（12个月/24个月/基线）的几何平均数区别为1.09和1.30。从基线的7.2ms（n = 60）增长至第12个月的7.7ms（n = 52）和第24个月的9.5ms（n = 36）。17/60名患病者高达mT2*≥10 ms且第24个月增长≥10%；基于良好的mT2*，15名患病者转变至单药治疗方法。LIC从基线的33.4毫克 Fe/g减少至第24个月的12.8毫克 Fe/g干重。LVEF正常且没有发生新的心律失常/心力衰竭。5名患病者由于mT2*<5 ms中止医治，1名患病者去世（疑似中枢神经系统感染）。安全特性与已确立的单药治疗方法相同。

结果显示，医治24个月时，大约三分之一的患病者mT2*发生临床意义上的改善，而且这一严重铁过载和难治患病者群的LIC迅速减少。如果不考虑心肌衰弱铁过载，当需要LIC迅速减少时，联合治疗方法可能有效。

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