地拉罗司能海山骨髓增生异常综合征患者的生活质量吗？

反复接受红细胞输血的骨髓增生异常综合征（MDS）患病者会在组织内发生铁积聚。铁螯合药品地拉罗司能否改善这些患病者的生活质量和生存仍不明白。为了阐明这一问题，Angelucci和同事开展了一项随机、双盲、3期研究，研究中以2:1的比例将225例患病者（患低危或中危MDS，铁蛋白＞1,000 ng/mL，输血＞15个单位）随机分组，接受地拉罗司或安慰剂医治（abstract 234）。

地拉罗司组的中位医治时间比安慰剂组长217天。地拉罗司组的无事件生存期显著增加（1,440天vs.1,091天），中位总生存期（OS）显著增加（1,907天vs.1,509天），铁蛋白水平下降。由于本试验纳入的受试者数量少于预测期望，因此结局（例如心力衰竭和肝硬化）未高达统计学显著性，且重度不良事件发生率无差异。

尽管如此，试验结果仍支持对有铁中毒表现的MDS患病者使用铁螯合医治。地拉罗司是一种祛铁药品，除了螯合细胞内铁，还与铁调素延长有关，可降低肠细胞的铁吸收，故去铁治疗效果更好。临床中还被用于医治地中海贫血。

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